Vurdering af effekt af medicin

Af Bo Barfod, medlem af PROPAs medicinudvalg

Med dannelsen af Medicinrådet, som snart skal varetage en ny be­handlingsvejledning vedrørende medicinsk behandling af prosta­takræft, bliver der endnu engang sat stort fokus på de forskellige lægemidler, deres effektivitet og bivirkninger.

Forklaring på, hvad der ligger bag de begreber, der anvendes

Der har i den senere tid været en del artikler om effekten af læge­midler til forskellige sygdomme. Enkelte solstrålehistorier kan give et forvrænget billede af et læge­middels generelle effekt.

Ved anvendelse af for eksempel cannabis til forskellige sygdomme, er der rapporteret tilfælde, hvor enkelte patienter har fordel af behandlingen. Da cannabis indtil nu ikke har været frit tilgængeligt (registreret som lægemiddel), har det været forbundet med vanske­ligheder at skaffe cannabis. Anven­delsen har derfor været tabubelagt. Myndighederne mangler derfor vi­den om, hvor mange patienter som har haft gavn af cannabis, og hvor mange patienter der har forsøgt sig uden at få gavn af anstrengelserne.

At nogle patienter oplever en po­sitiv effekt af cannabis kan skyldes individuelle patientforhold i forbin­delse med den eksperimenterende behandling. I forhold til den enkel­te patient bør den oplevede effekt aldrig drages i tvivl. Det er derimod fair at diskutere, om den ønskede effekt kan ske med et registreret lægemiddel med høj evidens for gavnlig balance mellem effekt og sikkerhed.

Der mangler således høj evidens for effekten af cannabis, altså kor­rekt udførte videnskabelige under­søgelser, som entydigt konkluderer den positive virkning ved cannabis.

PROPA følger Lægemiddelstyrel­sens indstilling! I øjeblikket diskute­res muligheden for i højere grad at få adgang til cannabis. Den ende­lige konklusion er fortsat uvis.

Hvad er EVIDENS?

Evidens er ”det beviselige niveau for, at det, der angives, er rigtigt”. Høj evidens betyder således, at man er ret sikker. Der kan derfor være høj evidens for, at der er en meget lille virkning. Ligesom der kan være lav evidens for en meget stor effekt.

Evidensens niveau bedømmes ud fra, hvad der har kunnet påvirke resultatet, blandt andet:

  • Er studiet udført sådan, at man ikke ved, om man har fået den ene medicin eller anden medi­cin?
  • Er det et lodtrækningsstudie, studie over allerede registre­rede data eller andet?
  • Er patientgruppen relevant (prostatakræft bør ikke under­søges i en patientgruppe, hvori der også indgår drenge)?
  • Er studiet støttet af det firma, som leverer lægemidlet?
  • Er forskeren blevet betalt af læ­gemiddelfirmaet for at udføre studiet?
  • Er det beskrevet, hvorfor pa­tienter er droppet ud af stu­diet?

Det, der bedømmes med evidens­graden, er således i høj grad selve studiets kvalitet.

Hvad betyder SIGNIFIKANS?

Det er et statistisk begreb for det enkelte undersøgelsesresultat, som giver udtryk for, at resultatet med ≥ 95% sikkerhed er korrekt. Er signi­fikansgraden meget tæt på 100%, taler man ofte om, at resultatet er højsignifikant. Er signifikansgraden under 95% taler man om, at resul­tatet er non-signifikant.

Hvad betyder KLINISK RELEVANT EFFEKT?

Dette angiver, i hvor høj grad det videnskabelige resultat har no­gen betydning for behandlingen af patienterne, altså kan vi bruge dette resultat til noget som helst? Det er derfor væsentligt, om det, man ønsker at vurdere i en klinisk undersøgelse, har nogen praktisk betydning eller ej.

Der kan godt være høj evidens for, at lægemiddel X har vist resultater, som har en høj signifikansgrad, men som ikke har nogen behand­lingsmæssig betydning.

Hvis der står: ”Der er ikke evidens for lægemidlets virkning”, kan det betyde 2 ting:

  • At lægemidlet er undersøgt, men der er ikke fundet signifi­kant effekt
  • At lægemidlet ikke er under­søgt, og man derfor ikke kan udtale sig om dets effekt

Placebo er et udtryk for en virk­ningsløs behandling, som anven­des til sammenligning med den behandling, man vil vurdere. Typisk anvendes placebo, når nye behand­linger undersøges. Men oftere er det mere relevant at undersøge et lægemiddel op imod den nuvæ­rende standardbehandling.

Hvad betyder SEKVENS?

Dette er et udtryk for, i hvilken rækkefølge et lægemiddel kan an­vendes i forhold til andre anvendte lægemidler. Ofte er et lægemiddel undersøgt i én bestemt sekvens: Først behandling med A, så B og så X. Vi ved derfor ikke, hvordan X vil virke, hvis der først er anvendt B, herefter A og så X.